mAPPHemo

Un sistema di farmacovigilanza dei prodotti di trattamento dell’emofilia

mAPPHemo è una app che ha come scopo la farmacovigilanza dei prodotti di trattamento dell’emofilia.

L'emofilia è una coagulopatia congenita causata da una produzione ridotta o assente di fattore VIII della coagulazione (FVIII) nell’emofilia A e di fattore IX della coagulazione (FIX) nell’emofilia B. I sintomi ad essa connessi sono di tipo emorragico e la gravità dei sintomi emorragici correla generalmente con l’entità del deficit di FVIII/FIX. La sintomatologia può quindi variare da grave con emorragie spontanee, per lo più a carico dell’apparato osteoarticolare, sin dai primi anni di vita, a moderata/lieve con sanguinamenti per lo più dopo traumi o in occasione di interventi chirurgici e manovre invasive.

Il trattamento dell’emofilia è una terapia sostitutiva basata sulla somministrazione endovenosa del concentrato di fattore carente, che può essere di origine plasmatica o ricombinante e può essere utilizzato come trattamento a domanda, ovvero da quando si manifesta l’evento emorragico fino alla sua risoluzione, oppure secondo uno schema di profilassi, ovvero ad intervalli regolari, in assenza di eventi emorragici, al fine di prevenirne l’insorgenza. Negli ultimi anni la ricerca scientifica ha esplorato soluzioni innovative che consentissero di sviluppare una nuova generazione di prodotti di trattamento. Stiamo vivendo un momento storico davvero significativo per il trattamento dell’emofilia e l’entrata in commercio di un numero sempre maggiore di nuove molecole impone di allargare il controllo dell'efficacia e della sicurezza dei farmaci nel momento del loro utilizzo su larga scala. È necessario quindi un approccio sistematico alla farmacovigilanza, al fine di monitorare la loro sicurezza a lungo termine.

Seguendo le indicazioni fornite dal gruppo di lavoro nominato all’interno del sottocomitato Factor VIII, Factor IX and Rare Coagulation Disorders della Società Internazionale di Emostasi e Trombosi (ISTH), è stata sviluppata mAPPHemo con l’intento di raccogliere dati sull’utilizzo di questi farmaci e di eventuali effetti collaterali. L’utilizzo, a livello del singolo centro, a livello regionale o nazionale, di tale strumento dovrebbe poter permettere ai clinici di raccogliere i dati derivanti dalla pratica clinica quotidiana in modo omogeneo rispetto a tutti i centri di trattamento del mondo rendendo in questo modo paragonabili i risultati derivanti dalle analisi delle singole popolazioni. Questo dovrebbe consentire di avere una fotografia dell’utilizzo di nuovi farmaci emostatici e dei loro effetti collaterali a livello mondiale e di rilevare anche nuovi effetti indesiderati e di rispondere a domande sulla sicurezza a lungo termine di nuovi prodotti nell'intera popolazione o su specifici sottogruppi di interesse, consentendo una migliore sorveglianza per i pazienti.

Questo progetto, oltre che per interesse scientifico del proponente, nasce per rispettare e facilitare l’attuazione delle normative e direttive europee in materia di farmacovigilanza (Direttive 2010/84/EU e 2012/26/UE) nonché delle procedure operative per l’azione di farmacovigilanza descritte nel Decreto Ministeriale del 30 maggio 2015. Seguendo queste direttive la realizzazione della app ha come razionale la volontà di rafforzare il sistema di farmacovigilanza di prodotti nuovi che sono stati autorizzati al commercio o che lo saranno a breve nel campo dell’emofilia, e di incrementare la partecipazione dei pazienti e degli operatori sanitari ai sistemi di segnalazione delle eventuali reazioni avverse alle autorità competenti (Agenzia Italiana deal Farmaco - AIFA e dall’Agenzia Europea dei Medicinali - EMA).

Infine la realizzazione di una app per medici e pazienti attraverso cui i pazienti potranno compilare i questionari che li riguardano e i medici potranno controllare i dati e le risposte ai questionari, faciliterà la comunicazione medico-paziente.